A génszállítás a célgének a célsejt magjába juttatásának folyamata .
A folyamat a következő lépésekből áll:
A gén legegyszerűbb vektora egy több ezer bázispárból álló plazmid -kör alakú DNS , amelyet géntechnológiával hoztak létre . A plazmid tartalmazza a célgént és promóterét , valamint különféle szabályozó és jelátviteli szekvenciákat, amelyek nagy mennyiségű teljes mRNS és célfehérje szintéziséhez szükségesek. A plazmid ezen komponenseken kívül kiszolgáló szekvenciákat és géneket is tartalmaz, amelyeknek köszönhetően baktériumsejtekben szaporítható . A génterápiában a plazmid DNS-t gyakran "csupasz DNS-nek" (csupasz DNS) nevezik, ami azt jelenti, hogy a gént nem helyezik védő nanotartályba. A „csupasz DNS-en” keresztül történő géntranszfer hatékonysága alacsony, azonban a nanokonténerek nem kerülnek a szervezetbe , amelyek biológiai hatásai nem mindig kiszámíthatók.
A sejtekbe történő génbejuttatás hatékonyságának növelése érdekében virális vektorok (adenovírus, lentivírus stb.) és nem vírusvektorok ( liposzómák , dendrimerek , DNS-lipid komplexek stb.) alkalmazását javasolják. A célzott bejuttatást az határozza meg, hogy a vektorok felületén olyan speciális molekulák vannak jelen, amelyeket a célsejtek receptorai ismernek fel. Ilyen molekulák lehetnek a sejtmembránreceptorok által felismert víruskapszid fehérjék, a liposzómák membránjába ágyazott sejtfelszíni antigének elleni antitestek , folsavmolekulák , amelyeket a tumorsejtek erősen megfognak. A terápiás gének DNS-e közvetlenül bejuthat a sejt citoplazmájába , például amikor egy liposzóma összeolvad a citoplazmatikus membránnal. Egy másik forgatókönyv szerint a sejtmembránt a vektor kapcsolódási helyén visszahúzzák (invaginálják) és befűzik a citoplazmába, és egy membránvezikulát ( endoszómát ) képeznek. Az endoszómák ezután más vezikulákkal fuzionálnak , azonban bizonyos fizikai-kémiai technikák segítségével lehetőség nyílik a bevitt gének közvetlenül a citoplazmába történő felszabadítására. Ezek a gének a sejtosztódás során jutnak be a sejtmagba, amikor a magmembrán eltűnik és újra kialakul, és a bejuttatott DNS egy része a sejtmagban köt ki. A lentivirális vektorok speciális fehérjével rendelkeznek, amely segít a vírus RNS genomjának és terápiás génjének a sejtmagba történő bejuttatásában a nukleáris pórusokon keresztül. Ennek a tulajdonságnak köszönhetően a lentivírus vektorok képesek géneket juttatni nem osztódó vagy ritkán osztódó sejtek, például neuronok , szívizomsejtek, őssejtek magjába . Egy génnek a sejtmagba való bejutása szükséges ahhoz, hogy az integrálódjon a sejtgenomba, és annak részeként kezdjen működni. Lentivírus RNS-genom esetén először vírus- és nukleáris enzimek alakítják át DNS-genommá. A genomba nem integrálódó géneknek mégis be kell jutniuk a sejtmagba, mert ott vannak az mRNS szintézisére és feldolgozására szolgáló enzimrendszerek, amelyekkel aztán a citoplazmában szintetizálódik a szükséges fehérje.