Risdiplam

A risdiplam az első orális gyógyszer a spinális izomsorvadás kezelésére . Használatra jóváhagyva: USA (2020) [1] .

Hatásmechanizmus

Piridazin- származék . SMN2 génsplicing módosító . _

Javallatok

Spinalis izomsorvadás 2 hónapos kortól [2] .

Terhesség

Fogamzóképes korú nőknek a kezelés alatt és azt követően 1 hónapig fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk .

Jegyzetek

1. ↑ Új gyógyszerjóváhagyások 2020-ra  . FDA . Letöltve: 2020. október 9. Az eredetiből archiválva : 2020. szeptember 26.
2. ↑ EVRYSDI- risdiplam por,  oldathoz . DailyMed . Amerikai Nemzeti Orvosi Könyvtár.