| Nusinersen | |
|---|---|
| Kémiai vegyület | |
| Bruttó képlet | C 234 H 340 N 61 O 128 P 17 S |
| CAS | 1258984-36-9 |
| PubChem | 124037382 |
| gyógyszerbank | DB13161 |
| Összetett | |
| Osztályozás | |
| ATX | M09AX07 |
| Az adagolás módjai | |
| gyógyszerek intratekális beadása [d] | |
| Más nevek | |
| Spinraza | |
| Médiafájlok a Wikimedia Commons oldalon | |
A Nusinersen az első gyógyszer a spinális izomsorvadás kezelésére . A gyógyszert a Biogen fejlesztette ki. Kereskedelmi név "Spinraza". Használatra jóváhagyva: USA (2016) [1] [2] , Európa (2017) [3] , Oroszország (2019) [4] .
Egy antiszensz oligonukleotid , amely a túlélési motoros neuron - 2 (SMN2) gént célozza meg. Az antiszensz oligonukleotidban a ribofuranozil-gyűrűk 2'-hidroxi-csoportjait 2'-O-2-metoxi-etil-csoportokkal, a foszfátkötéseket pedig foszforotioát-kötésekkel helyettesítjük. A Nusinersen egy specifikus intronszekvenciához kötődik az SMN2 transzkriptum 7. exonjában.
Spinalis izomsorvadás [5] . Korra, nemre és típusra nincs korlátozás. A gyógyszert egy életen át szedik. A kezelés 4 telítő adaggal kezdődik; az első három telítő adagot 14 napos különbséggel adják be; A 4. telítő adagot 30 nappal a 3. adag után kell beadni; majd fenntartó adagokat kell beadni, 4 havonta egyet. [6]
1 ml oldat 2,4 mg nusinerzent, kalcium-klorid-dihidrátot (0,21 mg), magnézium-klorid-hexahidrátot (0,16 mg), kálium-kloridot (0,22 mg), nátrium-kloridot (8,77 mg), vízmentes nátrium-foszfáttal diszubsztituált (0,10 mg), nátriumot tartalmaz. monoszubsztituált vízmentes foszfát (0,05 mg), valamint injekcióhoz való víz. A készítmény sósavat vagy nátrium-hidroxidot tartalmazhat a pH-szint kiegyenlítésére. A pH-érték ~7,2. A Spinraza molekulaképlete: C234H323N61O128P17S17Na17. Molekulatömeg - 7501,0 dalton. [7]
Intratekális injekció (közvetlenül a cerebrospinális folyadékba).
A Spinraza leggyakoribb mellékhatásai az intratekális beadást követő hányinger, fejfájás és hátfájás.