Sebelipáz alfa

Az oldal jelenlegi verzióját még nem ellenőrizték tapasztalt közreműködők, és jelentősen eltérhet a 2019. június 11-én felülvizsgált verziótól ; az ellenőrzések 3 szerkesztést igényelnek .

Az alfa-sebelipáz a lizoszomális savas lipáz enzim rekombináns formája . 2015-ben megkapta a ritka betegségek gyógyszerének státuszát, és engedélyezték az Egyesült Államokban való használatra [1] .

Genetikailag módosított csirkék tojásfehérjéből állítják elő [2] [3] .

Javallatok

A lizoszómális savas lipáz hiánya [4] .

Ellenjavallatok

Nem. Figyelembe kell venni a tojástermékekkel szembeni allergia jelenlétét [4] .

Jegyzetek

  1. ↑ Új molekuláris entitás és új terápiás biológiai termékek jóváhagyása 2015-re  . FDA . Hozzáférés időpontja: 2016. január 1. Az eredetiből archiválva : 2016. január 3.
  2. ↑ Balwani M, Breen C, Enns GM, Deegan PB, Honzik T, Jones S, Kane JP, Malinova V, Sharma R, Stock EO, Valayannopoulos V, Wraith JE, Burg J, Eckert S, Schneider E, Quinn AG. A rekombináns humán lizoszómasav lipáz klinikai hatása és biztonsági profilja koleszterin-észter tárolási betegségben szenvedő betegeknél   // Hepatológia . - 2013. szeptember - 2013. évf. 58 , sz. 3 . — P. 950–957 .
  3. ↑ Az Egyesült Államok kormánya jóváhagyja a transzgénikus csirkét  . Letöltve: 2016. január 1. Az eredetiből archiválva : 2016. január 2..
  4. ↑ 1 2 KANUMA- alfa-sebelipáz injekció, oldat, koncentrátum  (angol) . DailyMed . Amerikai Nemzeti Orvosi Könyvtár.