| Miravirsen | |
|---|---|
| Osztályozás | |
| Reg. CAS szám | 1072874-90-8 |
| PubChem | 56843415 |
| InChI | OSOOBMBDIGGTCP-UHFFFAOYSA-N |
| Az adatok standard körülményeken (25 °C, 100 kPa) alapulnak, hacsak nincs másképp jelezve. | |
A Miravirsen ( INN ; SPC3649 sorozat) egy kísérleti hepatitis C gyógyszer , amelyet a Santaris Pharma fejleszt .
A miravirsen egy rövid, módosított RNS -molekula , amelyet intravénásan vagy szubkután adnak be. Amikor eléri a májat, megköti a miR-122 nevű emberi miRNS -t ; hasonló az Antisense RNS viselkedéséhez . A hepatitis C vírus miR-122- t igényel a replikációhoz, és nem használhatja a Miravirsennel összekapcsolt miR-122- t.
A miR-122 mikroRNS tumorvédő tulajdonságokkal rendelkezik a májsejtekben. A májrák kialakulásának lehetséges kockázatával kapcsolatos aggodalmak már elhangzottak.
A gyógyszer nem okoz májtoxicitást sem főemlősökön, sem emberen végzett kísérletekben.
A Miravirsen egy módosított oligonukleotid , amely egy 15 nukleotidból álló lánc bázisszekvenciából áll, amelyet úgy terveztek, hogy szelektíven kötődjön a miR-122- hez . A 15 cukoregységből hét dezoxiribóz , a maradék nyolc pedig ribóz , további híddal a 2' oxigén és a 4' szénatom között; így a molekulát nukleinsavak blokkolják.
Teljes sorozatbázis
mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]A Miravirsen csökkenti a virémiát csimpánzoknál . Nyolc-tizenegy héten át 27 emberen végzett klinikai vizsgálatok során biztonságosnak bizonyult.