Imigluceráz

Az oldal jelenlegi verzióját még nem ellenőrizték tapasztalt közreműködők, és jelentősen eltérhet a 2018. február 12-én felülvizsgált verziótól ; az ellenőrzések 3 szerkesztést igényelnek .
Imigluceráz
Kémiai vegyület
IUPAC Humán béta-glükocerebrozidáz
Bruttó képlet C 2532 H 3854 N 672 O 711 S 16
Moláris tömeg 55597.4
CAS 143003-46-7
gyógyszerbank DB00053
Összetett
Osztályozás
ATX A16AB02
Farmakokinetika
Fél élet 3,6-10,4 perc
Az adagolás módjai
Intravénásan

Az imigluceráz ( rekombináns makrofág-célzott béta-glükocerebrozidáz ) a humán lizoszómális béta-glükocerebrozidáz analógja . Kompenzálja a béta-glükocerebrozidáz enzimaktivitásának funkcionális elégtelenségét. Katalizálja a glikolipid glükocerebrozid glükózzá és ceramiddá történő hidrolízisét , és megakadályozza a glükocerebrozid felhalmozódását a makrofágokban, így megakadályozza a Gaucher-sejtek képződését [1] [2] .

A tisztított imigluceráz egy monomer glikoprotein , amely 497 aminosavból és egy oligoszacharid komponensből áll [3] [4] .

Ez a gyógyszer az egyik legdrágább gyógyszer, egy éves kúra az Egyesült Államokban több mint 200 ezer dollárba kerülhet [5] [6] . A gyógyszer alacsony jövedelmezősége (és magas fejlesztési és előállítási költségei) miatt az USA -ban , Ausztráliában és Japánban [7] , Kazahsztánban ritka betegségek gyógyszerének minősítették.

Jegyzetek

  1. ↑ A Weinreb NJ imigluceráz és alkalmazása Gaucher-kór kezelésére  // Expert Opin  Pharmacother : folyóirat. - 2008. - augusztus ( 9. köt. , 11. sz.). - P. 1987-2000 . - doi : 10.1517/14656566.9.11.1987 . — PMID 18627336 .
  2. ↑ Starzyk K., Richards S., Yee J., Smith SE, Kingma W. The long-term international safety experience of imiglucerase therapy for Gaucher-kór   // Mol . Közönséges petymeg. Metab. : folyóirat. - 2007. - február ( 90. évf. , 2. sz.). - 157-163 . o . - doi : 10.1016/j.ymgme.2006.09.003 . — PMID 17079176 .
  3. ↑ Erin Ailworth és Robert Weisman. A vírus bezárja a Genzyme üzemet, 8000-ért tart vissza gyógyszereket  //  The Boston Globe  : újság. - 2009. - június 17.
  4. ↑ Pentchev; Brady, R. O.; Blair, H. E.; Britton, D. E.; Sorrell, S. H. et al. Gaucher-kór: A normál és mutáns glükocerebrozidáz izolálása és összehasonlítása emberi lépszövetből  (angol)  // Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America  : Journal. - 1978. - augusztus ( 75. évf. , 8. sz.). - P. 3970-3973 . - doi : 10.1073/pnas.75.8.3970 . — PMID 29293 .
  5. ↑ Cerezyme (imiglucerase injekcióhoz) Genzyme termék adatlap (hivatkozás nem elérhető) . Archiválva az eredetiből 2003. június 5-én. 
  6. ↑ Az innováció, a hozzáférés és a haszon egyensúlya – marketing kizárólagosság a biológiai gyógyszerek számára, Alfred B. Engelberg et al., N Engl J Med 361:1917
  7. ↑ Imiglucerase az Orpha.net-en: A ritka betegségek és ritka betegségek portálja. . Az eredetiből archiválva : 2012. december 29.