Propion-acidémia

A propion- acidémia  egy szerves acidémia, amelyet a PCCA és PCCB gének mutációi (patogén variánsai) okoznak . [1] A rendellenesség korai újszülöttkori időszakban jelentkezik helytelen táplálkozással, hányással, letargiával és izomtónus hiányával, és ha nem kezelik, a halál gyorsan bekövetkezhet másodlagos hiperammonémia, ketoacidózis vagy agykárosodás miatt . A propion-acidémia egy speciális fajtája az élet későbbi szakaszában kardiopátiaként jelentkezhet ketoacidózis nélkül. [2] Egyes országokban a propion-acidémia szerepel az újszülöttkori szűrésben, amely lehetővé teszi a betegek azonosítását a tünetek megjelenése előtt, és felgyorsítja a helyes diagnózis felállítását. Biokémiailag a betegséget a vérben vagy vizeletben metilmalonsav jelenléte és a plazma propionilkarnitin (C3) emelkedett szintje igazolhatja. [egy]

Jegyzetek

  1. 1 2 Oleg A. Shchelochkov, Nuria Carrillo, Charles Venditti. Propionic Acidemia  // GeneReviews® / Margaret P. Adam, Holly H. Ardinger, Roberta A. Pagon, Stephanie E. Wallace, Lora JH Bean, Karen Stephens, Anne Amemiya. - Seattle (WA): Washingtoni Egyetem, Seattle, 1993. Az eredetiből archiválva : 2020. augusztus 21.
  2. T. M. Lee, L. J. Addonizio, B. A. Barshop, W. K. Chung. A propion-acidémia szokatlan bemutatása izolált kardiomiopátiaként  // Journal of Herited Metabolic Disease. — 2009-12. - T. 32 1. melléklet . — S. S97–101 . — ISSN 1573-2665 . - doi : 10.1007/s10545-009-1084-1 .