| Jesse Gelsinger | |
|---|---|
| Születési dátum | 1981. június 18 |
| Halál dátuma | 1999. szeptember 17. (18 éves kor) |
| Ország | |
Jesse Gelsinger ( született: Jesse Gelsinger ; 1981. június 18. – 1999. szeptember 17. ) volt az első ember, aki egy génterápiás klinikai vizsgálat során meghalt .
18 éves volt. Gelsinger ornitin-transzkarbamiláz -hiányban szenvedett , egy X-hez kötött genetikai májbetegségben , amelynek tünetei közé tartozik az ammónia méregtelenítésének képtelensége , amely a fehérjelebontás mellékterméke . A betegség általában a születés után azonnal halállal végződik, azonban a Gelsinger-kór nem öröklődött, hanem a fogantatáskor spontán genetikai mutáció következtében alakult ki, így a tünetek nem voltak annyira kifejezettek. Egyes májsejtjei egészségesek voltak, így különleges étrenden és gyógyszeres kezelésen élhetett.
Gelsingert bevonták a Pennsylvaniai Egyetem klinikai vizsgálatába, hogy kidolgozzanak egy módszert az ezzel a súlyos betegséggel született gyermekek kezelésére. 1999. szeptember 13-án Gelsingert egészséges gént tartalmazó adenovírus vektorral injektálták, hogy teszteljék az eljárás biztonságosságát. Négy nappal később, szeptember 17-én, 14 óra 30 perckor halt meg, feltehetően a gén sejtjeibe történő szállítására használt vírusvektorra adott hatalmas immunválasz eredményeként, ami többszörös szervi elégtelenséget és agyhalált eredményezett.
Az FDA vizsgálata arra a következtetésre jutott, hogy a perben részt vevő tudósok, köztük James M. Wilson társnyomozó (a Humán Génterápiás Intézet igazgatója), számos szabályt megsértettek a vizsgálat lefolytatásával kapcsolatban:
A Pennsylvaniai Egyetem később cáfolatot adott ki, [1] de kifizetett a szülőknek egy nem titkolt összeget. A jelentések szerint Wilsonnak és az egyetemnek pénzügyi érdekeltségei vannak ebben a tanulmányban. [2] [3] A Gelsinger-ügy erős gátló hatást gyakorolt a terület összes tudósára [4] .